近日，根据国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台信息，辉瑞公司已在中国启动一项新的国际多中心III期临床试验。该研究旨在评估其口服JAK抑制剂利特昔替尼（Litfulo/Ritlecitinib） 在6岁至12岁以下重度斑秃儿童患者中的疗效与安全性。
研究设计：填补低龄儿童治疗空白
这是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，计划在全球纳入260名受试者，其中包括中国患者35名。受试者将被随机分配，接受每日一次不同剂量的利特昔替尼（30mg或50mg）或安慰剂治疗。
研究的主要终点设定为治疗第24周时，头皮毛发脱落再生的应答情况，具体标准为秃发严重程度工具（SALT）评分≤20。该研究已于2025年8月28日完成全球首例患者入组。
药物背景：已获批用于青少年及成人，疗效获证
利特昔替尼是一款每日一次的口服药物，为JAK3/TEC激酶家族双通道抑制剂。它通过调节免疫通路，靶向斑秃的潜在发病机制。该药已于2023年6月在美国获批上市，并于同年10月在中国获批，用于治疗12岁及以上青少年和成人的重度斑秃。
此次将适应症扩展至更年幼的儿童群体，旨在填补这一年龄段的治疗空白，为深受斑秃困扰的儿童及其家庭提供新的潜在治疗选择。研究结果将为该药物在低龄患者中的安全性与有效性提供关键证据。
