氨己烯酸是一种不可逆的GABA转氨酶抑制剂。简单来说，它的主要作用是增加大脑中一种名为“GABA”（γ-氨基丁酸）的神经递质的浓度。GABA是大脑中主要的“抑制性”神经递质，可以降低神经细胞的兴奋性，从而控制癫痫发作。

基于这个机制，氨己烯酸主要用于治疗以下疾病：

1.婴儿痉挛症

这是氨己烯酸在全球范围内最重要和最广泛认可的应用。

尤其对于由结节性硬化症 引起的婴儿痉挛症，氨己烯酸被公认为一线治疗药物，效果显著。它能有效控制婴儿的成串式痉挛发作，并有助于改善脑电图（EEG）上的“高度失律”模式。

2.难治性复杂性部分性癫痫发作

用于治疗成年人和儿童患者的复杂性部分性癫痫发作（也称为局灶性发作），且仅限于对其他多种抗癫痫药物反应不佳的“难治性”病例。

它通常作为添加治疗，与其他抗癫痫药物联合使用。

氨己烯酸是一种疗效显著但风险极高的药物。绝对不可以自行购买或使用。所有关于该药物的启动、剂量调整、疗效评估和风险监测，都必须由经验丰富的神经科医生全程指导和监督。如果您或您的家人正在考虑或使用此药，请务必与您的主治医生进行充分沟通，了解所有潜在益处和风险。