吉瑞替尼作为针对特定白血病的靶向药物，其安全性与疗效已通过关键临床试验验证，且在多个国家获批应用，为复发性或难治性FLT3突变阳性急性髓系白血病（FLT3mut+AML）患者提供了可靠的治疗选择。
1、吉瑞替尼的疗效
吉瑞替尼的疗效核心依据来自III期ADMIRAL试验，该试验对比了吉瑞替尼与挽救性化疗在复发性或难治性FLT3mut+AML患者中的治疗效果。结果显示，与挽救性化疗组相比，吉瑞替尼治疗组展现出显著优势：患者总生存期明显延长，能为患者争取更多治疗时间；一年生存率提高一倍，大幅提升了患者的长期生存概率；同时，伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解率也提高一倍，意味着更多患者用药后肿瘤得到有效控制，血液学指标逐步恢复正常，疾病进展得到有效遏制，打破了这类难治性白血病治疗效果不佳的困境。
2、吉瑞替尼的安全性
安全性方面，吉瑞替尼治疗组的不良事件以血液系统相关反应为主，最常见的≥3级不良事件为发热性中性粒细胞减少、贫血、血小板减少。这些反应虽属于较严重级别，但在白血病治疗中较为常见，且临床已有成熟的应对方案，如通过粒细胞集落刺激因子改善中性粒细胞减少、输血纠正贫血或血小板减少等，可有效缓解患者不适，降低不良事件对治疗的影响。整体而言，吉瑞替尼的安全性在可控范围内，未出现超出预期的严重非血液学毒性，保障了患者用药期间的身体耐受度。
3、吉瑞替尼的临床认可
吉瑞替尼的安全性与疗效还得到了多国药品监管机构的认可：2018年10月率先在日本获批，用于治疗FLT3复发性或难治性AML成人患者；2018年11月底获美国FDA批准，成为该类患者群体的首个FLT3靶向制剂，标志着其正式进入美国血液癌症治疗领域，且2019年5月FDA更新产品标签，纳入ADMIRAL试验最终总生存期数据；2019年10月在欧盟获批，单药治疗FLT3复发性或难治性AML成人患者。多国获批进一步验证了其在临床应用中的安全性与疗效稳定性。
吉瑞替尼在复发性或难治性FLT3AML患者中疗效显著，能延长生存期、提高缓解率，安全性可控且获多国认可。患者使用前需经医生评估FLT3突变状态，用药期间配合监测血液指标，及时处理不良事件，以充分发挥药物疗效，保障治疗安全，改善疾病预后。
